Jeg har i bund og grund haft en del reservationer overfor dette stof hvor jeg har sat en mulig succes lavere end normalt for et fase 3 stof. Det var et lille fase 2 forsøg på kun 60 patienter der banede vejen til fase 3 og dermed er risikoen også højere end hvis nu man havde haft et bedre grundlag (læs flere patient data) at træffe beslutningen om start af fase 3. Og kunne NS egentligt styrer et fase 3 forsøg?
Om end risikoen i aller højeste grad stadig er til stede ( statistisk set er der ca 50-60% sandsynlighed for et fase 3 CNS stof når på markedet) så er min egen tro på stoffet blevet styrket over de seneste ca 6 mdr.
Ganske kort beskrevet så er Huntingtons karakteriseret ved både fysiske såvel som psykologiske problemer. De fysiske problemer kommer til udtryk i voldsomme ufrivillige bevægelser der gør de svært at gå og personer med HD har derfor tendens til let at falde. I fremskreden stadig har man også svært ved at synke og tale da man ikke heller ikke rigtig kan styrer tungen. De psykologiske problemer er i høj grad angst og depression eftersom sygdommen udvikles over mange år og patienten derfor ved at det kun går en vej. Og derudover oplever en HD patient også at hukommelsen bliver dårligere og dårligere. Altså kort sagt man bliver også dement.
Under kapitalmarket præsentationen sidste år (6. Nov) viste NS en video af en patient før og efter ACR16 behandling. Patienten bliver bedt om at gå 8-10 meter ned af en gang, vende rundt og gå tilbage igen. Den første gåtur inden ACR16 behandling er meget usikker. Patienten ryster meget og har faktisk rigtig svært ved at vende rundt. Som jeg lige husker det tog det vel omkring 10 sek at lave den vending. Vi ser så videoen efter behandlingen. Nu er rystelserne væsentligt mindre og der fortages en forholdsvis ubesværet vending. Der er en MARKANT ændring.
Siden den 6. November har jeg også fået kendskab til en person (Tony)som deltager i det amerikanske fase 2/3 forsøg.(12 ugers behandling mod 24 uger i europa) Reelt set vides det ikke om patienten modtager placebo eller en af de 3 doser. Men patienten har brugt gangstativ gennem en længer periode og er netop begyndt at kunne gå kortere distancer uden brug af gangstativ. Og humøret synes også at være blevet bedre. Ligeledes havde patienten tidligere relativt svært ved at kontrollere tungen og kunne som følge heraf ikke række tunge. Og ja det er faktisk en ting der bliver kontrolleret i forsøget. Og Tony kan nu nogle dage både række tunge samt bevæge tungen fra side til side. Og det er vigtigt i forhold til at kunne bevare talen
Tony afsluttede de 12 ugers behandling i mandags. Og her kan man læse hvad Tonys kone Maggie har skrevet om udviklingen over de 12 uger.
We just got home and I will try to summarize the results of the exams today. They took blood pressure, did an EKG, took blood, a urine sample and did the same exams on motor skills and cognitive skills that they did in the baseline visit. After the completion of the tasks we compared the results to the baseline.
The motor assessment included observations from Dr.O as well as tasks that Tony had to perform. On about half of the motor skills Tony did the same (but no worse on any of them) as he did on the baseline. On the other half there was improvement. I could see a noticeable improvement on several of them. Dr.O commented that he could track a pencil with his eyes without moving his head better. We all agreed that his balance was MUCH better. And he was able to walk heel to toe this time but could not in the baseline. He still could not stick out his tongue.
On the cognitive portion of the exam, Tony did better on each of the tasks. In a few there was only a little improvement but others showed a great improvement. He was able to connect all the numbers scattered out on a sheet of paper in the time allowed. He did fairly well on that one in the baseline, but he was faster and completed more this time. He did very well in reading the word or a color on a different colored background. ( the word red printed on a blue background, for example. It’s hard. Try it someday) He did most of those perfectly and completed more rows than on the baseline.
He was asked to list all the words (except people’s names) that he could think starting with a particular letter on another timed test. He brought the house down with his first word for the letter "S". We all expected "sand, sea, sun, salt"etc. Loud and clear and very quickly he said, "selenium". And he knew how to spell it.
From Wikipedia Selenium is a chemical element with the atomic number 34, represented by the chemical symbol Se, an atomic mass of 78.96. It is a nonmetal, chemically related to sulfur and tellurium, and rarely occurs in its elemental state in nature.
He added "semiconductor" to his list of S words.
Another time that he had us all laughing was when Dr. O was asking what he thought he could do. Finances, household chores etc. He asked tony if he would be able to care for a group of small children and Tony said that he could. Then he asked Tony if he could drive and Tony replied, "No, I might bump into my group of small children."
So he did not do any worse than the baseline on anything and better on most things. It comes in like this: on ¼ of the tasks he stayed the same and on ¾ he had some improvement. I think we all agreed that he had improved with the drug.
The research assistant said that they have five enrolled and four more that will be enrolled soon if they qualify. He said there were 100 participating the last time he looked and that if we continue at this speed it will be about a year for us to know the results of all the data that was collected. If we do not get the required number of people then it could be much longer or never.
I am glad that he participated in this trial. It has been nice to watch him being able to do things that he could not do before. But I’ll tell you that even though I never shoplifted in my entire life, I had a real urge to sneak that last card of little white pills that we left with the research team into my purse as we left today.
Det amerikanske forsøg har 3 doser inkluderet + placebo. 20mg, 45mg og 90mg om dagen. Og som tidligere nævnt ved vi ikke hvad Tony får. Men med en forbedring i 75% af alle testene er der noget der tyder på at han modtager en af ACR16 doserne.
Og udover Tonys resultater så har jeg også hørt flere andre positive anekdoter fra forsøget. Uden at man kan være sikker på nogen som helst i denne branche så begynder dette at ligne perioden op til Tesofensine resultaterne. Der fik jeg også fat på data fra folk som deltog i Tesofensine forsøget. Og de var mildest talt meget positive hvorfor jeg også offentligt skrev at jeg efterhånden var ret sikker på der ville komme gode date. Noget som senere viste sig også at holde da de endelige resultater blev præsenteret.
Omkring ACR16 er jeg ikke helt så sikker. Men det begynder at nærme sig.
Hvis vi skal se på noget negativt fra det amerikanske ACR16 forsøg så er det at indrulleringen af patienter går meget langs. Her 8 mdr siden den første patient blev indrulleret har de kun fået godt 100 ud af 220 patienter ind. I Europa tog det kun 11 mdr at indrullere 432 patienter. Så det er bestemt ikke tilfredsstillende. Neurosearch siger selv at tempoet er steget de seneste uger. Men jeg har nu svært ved at se resultater komme før tidligst medio 2010 hvilket vil være en ny mindre forsinkelse.
Begrundelserne for den langsomme indrullering i USA skulle primært være 2 ting. Det er et stort land som gør at der er langt mellem de forskellige centre og dermed langt at køre/flyve for at deltage i de forskellige kontrol der er under forsøget. F.eks tager dette Tony/maggie 5-6 timer at køre i bil. Derudover så er der også mange HD patienter i US der tager anti psykotisk medicin. Noget som HD patienter i Europa typisk ikke tager. Og man kan ikke deltage i forsøget hvis man tager anti psykotisk medicin
Kort om det europæiske forsøg.
Det europæiske fase 3 forsøg er fuldt indrulleret med 432 forsøgspersoner. Studiet er på 6 mdr hvorefter patienterne får tilbuddet om at fortsætte på yderligere 6 mdr behandling. Her vil også de patienter der fik placebo i de første 6 mdr modtage ACR16
I forbindelse med Q1 regnskabet blev det oplyst at 99% af patienterne der har afsluttet de første 6 mdr behandling har valgt at fortsætte. Det drejer sig om lige godt 100 personer. Jeg kan faktisk ikke lige erindre andre forsøg hvor SÅ mange vælger at fortsætte behandlingen. Det er selvfølgelig ret positivt at så mange vælger at fortsætte. For det viser at stoffet har en god sikkerhedsprofil og/eller at selve effekt virkningen på HD symptomerne er gode.
De ovenstående observationer betyder under ingen omstændigheder at ACR16 så er en slam dunk. Der er stadig lang vej endnu. Men i forhold til min oprindelige reservation hvor jeg har sat ACR16 sandsynlighed unaturligt lavt for et fase 3 stof så betyder det nu at jeg hæver det til normen på 60%. Og så har jeg pt en god fornemmelse i maven. Så må vi om 6 mdr se om den fornemmelse stadig er god.....
Resultaterne fra det europæiske fase 3 forsøg kan forventes dec/jan
Pris for en behandling vil formentligt blive omkring $40.000 per år. ( det koster det eneste andet godkendte HD stof) Så blot 1000 patienter vil betyde en omsætning på 200-250 mio. Og da der er godt 70.000 patienter så bør det være muligt at tage en pæn andel af det marked idet der ikke rigtigt er noget der virker mod denne frygtelige sygdom. Så HVIS ACR16 kan komme gennem de afsluttende nåleøjer så er udsigten for NS ret god. For med så høj en pris samtidig med en meget lille salgs styrke så vil margin være over 90%.
Vh
T.
Om end risikoen i aller højeste grad stadig er til stede ( statistisk set er der ca 50-60% sandsynlighed for et fase 3 CNS stof når på markedet) så er min egen tro på stoffet blevet styrket over de seneste ca 6 mdr.
Ganske kort beskrevet så er Huntingtons karakteriseret ved både fysiske såvel som psykologiske problemer. De fysiske problemer kommer til udtryk i voldsomme ufrivillige bevægelser der gør de svært at gå og personer med HD har derfor tendens til let at falde. I fremskreden stadig har man også svært ved at synke og tale da man ikke heller ikke rigtig kan styrer tungen. De psykologiske problemer er i høj grad angst og depression eftersom sygdommen udvikles over mange år og patienten derfor ved at det kun går en vej. Og derudover oplever en HD patient også at hukommelsen bliver dårligere og dårligere. Altså kort sagt man bliver også dement.
Under kapitalmarket præsentationen sidste år (6. Nov) viste NS en video af en patient før og efter ACR16 behandling. Patienten bliver bedt om at gå 8-10 meter ned af en gang, vende rundt og gå tilbage igen. Den første gåtur inden ACR16 behandling er meget usikker. Patienten ryster meget og har faktisk rigtig svært ved at vende rundt. Som jeg lige husker det tog det vel omkring 10 sek at lave den vending. Vi ser så videoen efter behandlingen. Nu er rystelserne væsentligt mindre og der fortages en forholdsvis ubesværet vending. Der er en MARKANT ændring.
Siden den 6. November har jeg også fået kendskab til en person (Tony)som deltager i det amerikanske fase 2/3 forsøg.(12 ugers behandling mod 24 uger i europa) Reelt set vides det ikke om patienten modtager placebo eller en af de 3 doser. Men patienten har brugt gangstativ gennem en længer periode og er netop begyndt at kunne gå kortere distancer uden brug af gangstativ. Og humøret synes også at være blevet bedre. Ligeledes havde patienten tidligere relativt svært ved at kontrollere tungen og kunne som følge heraf ikke række tunge. Og ja det er faktisk en ting der bliver kontrolleret i forsøget. Og Tony kan nu nogle dage både række tunge samt bevæge tungen fra side til side. Og det er vigtigt i forhold til at kunne bevare talen
Tony afsluttede de 12 ugers behandling i mandags. Og her kan man læse hvad Tonys kone Maggie har skrevet om udviklingen over de 12 uger.
We just got home and I will try to summarize the results of the exams today. They took blood pressure, did an EKG, took blood, a urine sample and did the same exams on motor skills and cognitive skills that they did in the baseline visit. After the completion of the tasks we compared the results to the baseline.
The motor assessment included observations from Dr.O as well as tasks that Tony had to perform. On about half of the motor skills Tony did the same (but no worse on any of them) as he did on the baseline. On the other half there was improvement. I could see a noticeable improvement on several of them. Dr.O commented that he could track a pencil with his eyes without moving his head better. We all agreed that his balance was MUCH better. And he was able to walk heel to toe this time but could not in the baseline. He still could not stick out his tongue.
On the cognitive portion of the exam, Tony did better on each of the tasks. In a few there was only a little improvement but others showed a great improvement. He was able to connect all the numbers scattered out on a sheet of paper in the time allowed. He did fairly well on that one in the baseline, but he was faster and completed more this time. He did very well in reading the word or a color on a different colored background. ( the word red printed on a blue background, for example. It’s hard. Try it someday) He did most of those perfectly and completed more rows than on the baseline.
He was asked to list all the words (except people’s names) that he could think starting with a particular letter on another timed test. He brought the house down with his first word for the letter "S". We all expected "sand, sea, sun, salt"etc. Loud and clear and very quickly he said, "selenium". And he knew how to spell it.
From Wikipedia Selenium is a chemical element with the atomic number 34, represented by the chemical symbol Se, an atomic mass of 78.96. It is a nonmetal, chemically related to sulfur and tellurium, and rarely occurs in its elemental state in nature.
He added "semiconductor" to his list of S words.
Another time that he had us all laughing was when Dr. O was asking what he thought he could do. Finances, household chores etc. He asked tony if he would be able to care for a group of small children and Tony said that he could. Then he asked Tony if he could drive and Tony replied, "No, I might bump into my group of small children."
So he did not do any worse than the baseline on anything and better on most things. It comes in like this: on ¼ of the tasks he stayed the same and on ¾ he had some improvement. I think we all agreed that he had improved with the drug.
The research assistant said that they have five enrolled and four more that will be enrolled soon if they qualify. He said there were 100 participating the last time he looked and that if we continue at this speed it will be about a year for us to know the results of all the data that was collected. If we do not get the required number of people then it could be much longer or never.
I am glad that he participated in this trial. It has been nice to watch him being able to do things that he could not do before. But I’ll tell you that even though I never shoplifted in my entire life, I had a real urge to sneak that last card of little white pills that we left with the research team into my purse as we left today.
Det amerikanske forsøg har 3 doser inkluderet + placebo. 20mg, 45mg og 90mg om dagen. Og som tidligere nævnt ved vi ikke hvad Tony får. Men med en forbedring i 75% af alle testene er der noget der tyder på at han modtager en af ACR16 doserne.
Og udover Tonys resultater så har jeg også hørt flere andre positive anekdoter fra forsøget. Uden at man kan være sikker på nogen som helst i denne branche så begynder dette at ligne perioden op til Tesofensine resultaterne. Der fik jeg også fat på data fra folk som deltog i Tesofensine forsøget. Og de var mildest talt meget positive hvorfor jeg også offentligt skrev at jeg efterhånden var ret sikker på der ville komme gode date. Noget som senere viste sig også at holde da de endelige resultater blev præsenteret.
Omkring ACR16 er jeg ikke helt så sikker. Men det begynder at nærme sig.
Hvis vi skal se på noget negativt fra det amerikanske ACR16 forsøg så er det at indrulleringen af patienter går meget langs. Her 8 mdr siden den første patient blev indrulleret har de kun fået godt 100 ud af 220 patienter ind. I Europa tog det kun 11 mdr at indrullere 432 patienter. Så det er bestemt ikke tilfredsstillende. Neurosearch siger selv at tempoet er steget de seneste uger. Men jeg har nu svært ved at se resultater komme før tidligst medio 2010 hvilket vil være en ny mindre forsinkelse.
Begrundelserne for den langsomme indrullering i USA skulle primært være 2 ting. Det er et stort land som gør at der er langt mellem de forskellige centre og dermed langt at køre/flyve for at deltage i de forskellige kontrol der er under forsøget. F.eks tager dette Tony/maggie 5-6 timer at køre i bil. Derudover så er der også mange HD patienter i US der tager anti psykotisk medicin. Noget som HD patienter i Europa typisk ikke tager. Og man kan ikke deltage i forsøget hvis man tager anti psykotisk medicin
Kort om det europæiske forsøg.
Det europæiske fase 3 forsøg er fuldt indrulleret med 432 forsøgspersoner. Studiet er på 6 mdr hvorefter patienterne får tilbuddet om at fortsætte på yderligere 6 mdr behandling. Her vil også de patienter der fik placebo i de første 6 mdr modtage ACR16
I forbindelse med Q1 regnskabet blev det oplyst at 99% af patienterne der har afsluttet de første 6 mdr behandling har valgt at fortsætte. Det drejer sig om lige godt 100 personer. Jeg kan faktisk ikke lige erindre andre forsøg hvor SÅ mange vælger at fortsætte behandlingen. Det er selvfølgelig ret positivt at så mange vælger at fortsætte. For det viser at stoffet har en god sikkerhedsprofil og/eller at selve effekt virkningen på HD symptomerne er gode.
De ovenstående observationer betyder under ingen omstændigheder at ACR16 så er en slam dunk. Der er stadig lang vej endnu. Men i forhold til min oprindelige reservation hvor jeg har sat ACR16 sandsynlighed unaturligt lavt for et fase 3 stof så betyder det nu at jeg hæver det til normen på 60%. Og så har jeg pt en god fornemmelse i maven. Så må vi om 6 mdr se om den fornemmelse stadig er god.....
Resultaterne fra det europæiske fase 3 forsøg kan forventes dec/jan
Pris for en behandling vil formentligt blive omkring $40.000 per år. ( det koster det eneste andet godkendte HD stof) Så blot 1000 patienter vil betyde en omsætning på 200-250 mio. Og da der er godt 70.000 patienter så bør det være muligt at tage en pæn andel af det marked idet der ikke rigtigt er noget der virker mod denne frygtelige sygdom. Så HVIS ACR16 kan komme gennem de afsluttende nåleøjer så er udsigten for NS ret god. For med så høj en pris samtidig med en meget lille salgs styrke så vil margin være over 90%.
Vh
T.
24/6 2009 16:02 kosmokrator 0
14185 Hej Troldmanden.
Interessant læsning. Nu skal man jo passe på med at konkludere på en enkelt patient, der muligvis endda er placebo.
Jeg forstår dog ikke helt konens trang til at stjæle piller, jeg troede at man hvis man havde gavn af eksperimentiel behandling fik lov at fortsætte på denne.
Har du nogle data/link på hvordan ikke behandlede HD patienter udvikler sig inden for den tidsperiode der skal sammenlignes med, både gennemsnit (der vel kun er ned af bakke) men også fluktationer for enkelte patienter?
Et eller andet sted er det i mine naive øjne en mere ædel sag at behandle HD end fedme, men ved godt at markedet ikke er enig med mig, eller rettere ikke er ædelt.
Interessant læsning. Nu skal man jo passe på med at konkludere på en enkelt patient, der muligvis endda er placebo.
Jeg forstår dog ikke helt konens trang til at stjæle piller, jeg troede at man hvis man havde gavn af eksperimentiel behandling fik lov at fortsætte på denne.
Har du nogle data/link på hvordan ikke behandlede HD patienter udvikler sig inden for den tidsperiode der skal sammenlignes med, både gennemsnit (der vel kun er ned af bakke) men også fluktationer for enkelte patienter?
Et eller andet sted er det i mine naive øjne en mere ædel sag at behandle HD end fedme, men ved godt at markedet ikke er enig med mig, eller rettere ikke er ædelt.
24/6 2009 23:50 troldmanden 014215 Hej Kosmokrator
Du har helt ret i man skal passe på med at lægge alt for meget vægt på blot én person. Det skriver jeg også et par gange. Men jeg har hørt andre lignende historier. Maggie har bla tidligere fået at vide flere af forsøgspersonerne på Tonys center også har vist tegn på en god bedring. Lignende historier kommer også ud fra det europæiske forsøg som er langt mere fremskredent hvor der nu skulle være op mod 150 personer der har afsluttet de første 6 mdr behandling og valgt at fortsætte i det åbne 6 mdr forlængelse studie. Og kan forstå det stadig er meget tæt på 100% af dem der afslutter 6 mdr behandling der vælger at fortsætte. Igen et positivt tegn. Men nej det kan ikke understreges kraftigt nok at det IKKE er nogen garanti for et positivt udfald
Omkring Maggies trang til at stjæle medicinen så blev det lovudkast der tillod patienter at fortsætte på vigtig forsøgsmedicin forkastet for hmmm 3-4 år siden. Så nej de får ikke lov at fortsætte behandlingen i USA. Og det er selvfølgelig super hårdt for både forsøgspersonen selv men også deres familie at se patienten langsomt vende tilbage til det tidligere bundniveau.
Jeg har lige været igennem de HD rapporter jeg har liggende inkl datamonitor og ingen af dem viser udviklingen. Måske det skyldes at det er forskelligt hvad selskaberne vælger at bruge som endpoint? Godt nok er det UHDRS de bruger. Den består af 30 forskellige målinger hvor man kan få fra 0-4 point med 0 som sygdomsfri og 4 at man overhovedet ikke kan udføre den specifikke øvelse. Men de forsøg jeg har set bruger ikke alle 30 test men kun udvalgte. Og det er ikke helt de samme de vælger. Lundbecks Xenazine blev f.eks i fase 3 forsøget kun testet på 7 af disse subtest (maks 28 point) mens ACR16 bliver testet i 10 subtest på UHDRS (maks 40 point)
Nederst på side 6 af nedenstående link kan du se udviklingen af 12 ugers forsøg med Xenazine som gav et fald på 5 point vs et placebo fald på 1,5 point. Så ja også her er der en placebo effekt om end lille. Men rent faktisk burde den være enten det sammen eller steget marginalt.
http://www.rxlist.com/xenazine-drug.htm
Har du adgang til CNS publikations databaser? I så fald kunne der være nogle interessante publikationer her
http://www.neurology.org/cgi/content/abstract/57/5/920
http://www.sciencedirect.com/science?_ob=ArticleURL&_udi=B6T0G-4N1JRV4-C&_user=10&_rdoc=1&_fmt=&_orig=search&_sort=d&_docanchor=&view=c&_searchStrId=938669252&_rerunOrigin=google&_acct=C000050221&_version=1&_urlVersion=0&_userid=10&md5=76738375a366aa9fa4a11497ca097e12
Vh
T.
Du har helt ret i man skal passe på med at lægge alt for meget vægt på blot én person. Det skriver jeg også et par gange. Men jeg har hørt andre lignende historier. Maggie har bla tidligere fået at vide flere af forsøgspersonerne på Tonys center også har vist tegn på en god bedring. Lignende historier kommer også ud fra det europæiske forsøg som er langt mere fremskredent hvor der nu skulle være op mod 150 personer der har afsluttet de første 6 mdr behandling og valgt at fortsætte i det åbne 6 mdr forlængelse studie. Og kan forstå det stadig er meget tæt på 100% af dem der afslutter 6 mdr behandling der vælger at fortsætte. Igen et positivt tegn. Men nej det kan ikke understreges kraftigt nok at det IKKE er nogen garanti for et positivt udfald
Omkring Maggies trang til at stjæle medicinen så blev det lovudkast der tillod patienter at fortsætte på vigtig forsøgsmedicin forkastet for hmmm 3-4 år siden. Så nej de får ikke lov at fortsætte behandlingen i USA. Og det er selvfølgelig super hårdt for både forsøgspersonen selv men også deres familie at se patienten langsomt vende tilbage til det tidligere bundniveau.
Jeg har lige været igennem de HD rapporter jeg har liggende inkl datamonitor og ingen af dem viser udviklingen. Måske det skyldes at det er forskelligt hvad selskaberne vælger at bruge som endpoint? Godt nok er det UHDRS de bruger. Den består af 30 forskellige målinger hvor man kan få fra 0-4 point med 0 som sygdomsfri og 4 at man overhovedet ikke kan udføre den specifikke øvelse. Men de forsøg jeg har set bruger ikke alle 30 test men kun udvalgte. Og det er ikke helt de samme de vælger. Lundbecks Xenazine blev f.eks i fase 3 forsøget kun testet på 7 af disse subtest (maks 28 point) mens ACR16 bliver testet i 10 subtest på UHDRS (maks 40 point)
Nederst på side 6 af nedenstående link kan du se udviklingen af 12 ugers forsøg med Xenazine som gav et fald på 5 point vs et placebo fald på 1,5 point. Så ja også her er der en placebo effekt om end lille. Men rent faktisk burde den være enten det sammen eller steget marginalt.
http://www.rxlist.com/xenazine-drug.htm
Har du adgang til CNS publikations databaser? I så fald kunne der være nogle interessante publikationer her
http://www.neurology.org/cgi/content/abstract/57/5/920
http://www.sciencedirect.com/science?_ob=ArticleURL&_udi=B6T0G-4N1JRV4-C&_user=10&_rdoc=1&_fmt=&_orig=search&_sort=d&_docanchor=&view=c&_searchStrId=938669252&_rerunOrigin=google&_acct=C000050221&_version=1&_urlVersion=0&_userid=10&md5=76738375a366aa9fa4a11497ca097e12
Vh
T.
25/6 2009 11:59 TheBekkers 014238 interessant med disse uofficielle tilbagemeldinger. Og du har ret i, at det virker usandsynligt, at det ikke skulle være en patient i behandling, som har denne positive adfærd. Jeg tænker dog på, om ACR16's målepunkter er på de punkter, hvor der på den pågældende er sket forbedringer sammenlignet med de 10 målepunkter, som NS har som primære end point? Uanset hvad, så skal man jo - som du skriver - passe på med at ligge alt for meget i én persons oplevelser, men hvis der kommer flere af den slags bekræftende indicier, så er det jo positivt!
Mvh,
TheBekkers
Mvh,
TheBekkers
26/6 2009 13:09 troldmanden 014319 Hej thebekkers
For det første er der en 75% sandsynlighed for at Tony har fået en af de 3 ACR16 doser. Men derudover så virker de mange forskellige forbedringer også som en yderliger sandsynlighed for en ACR16 dose. Men du har helt ret. Det er jo ret væsentligt om det er de primære endpoints der er forbedret. Men Tony/Maggie har ikke fået at vide præcis hvilken samlet scorre Tony har fået. Lægerne har "oversat" resultaterne fra de enkelte test til for dem mere brugbare informationer så som at Tony kan nu gøre x som han ikke kunne til at starte med og ved test y er der oplevet en mindre forbedring. Men det gør at vi ikke ved hvor mange point bedre Tony er blevet.
Men ud fra det indlæg fra Maggie jeg har indsat samt andre tidliger detaljer hun har skrevet så er der en del af de 10 endpoints der er blevet forbedret. Og der synes også at være en positiv tendens på angst og depression. I så fald vil det være en bekræftelse af det lille fase 2 forsøg. Og det vil være ret vigtigt for ACR16 hvis der også er en positiv effekt på disse 2 sygdomme. For studier har vist at mellem 1/3 og 2/3 dele af alle HD patienter har angst og/eller depression
Vh
T.
For det første er der en 75% sandsynlighed for at Tony har fået en af de 3 ACR16 doser. Men derudover så virker de mange forskellige forbedringer også som en yderliger sandsynlighed for en ACR16 dose. Men du har helt ret. Det er jo ret væsentligt om det er de primære endpoints der er forbedret. Men Tony/Maggie har ikke fået at vide præcis hvilken samlet scorre Tony har fået. Lægerne har "oversat" resultaterne fra de enkelte test til for dem mere brugbare informationer så som at Tony kan nu gøre x som han ikke kunne til at starte med og ved test y er der oplevet en mindre forbedring. Men det gør at vi ikke ved hvor mange point bedre Tony er blevet.
Men ud fra det indlæg fra Maggie jeg har indsat samt andre tidliger detaljer hun har skrevet så er der en del af de 10 endpoints der er blevet forbedret. Og der synes også at være en positiv tendens på angst og depression. I så fald vil det være en bekræftelse af det lille fase 2 forsøg. Og det vil være ret vigtigt for ACR16 hvis der også er en positiv effekt på disse 2 sygdomme. For studier har vist at mellem 1/3 og 2/3 dele af alle HD patienter har angst og/eller depression
Vh
T.
